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Introdução

Em cerca de uma hora, os principais desafios da abordagem da amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) serão sintetizados neste webinar, que conta com a moderação da Prof.ª Teresa Coelho, presidente da Sociedade Portuguesa de Estudos de Doenças Neuromusculares e responsável pela Unidade Corino de Andrade do Centro Hospitalar Universitário do Porto/Hospital de Santo António (CHUP/HSA).

A primeira apresentação será conduzida pela Dr.ª Catarina Campos, neurologista no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte/Hospital de Santa Maria, que falará sobre os desafios atuais e futuros ao nível do diagnóstico e do seguimento dos doentes com amiloidose ATTRv. Neste âmbito, representam particulares desafios os casos de início tardio (por norma mais difíceis de identificar) e o necessário acompanhamento multidisciplinar dos doentes em tratamento, para garantir a sua segurança e a mudança de terapêutica no timing certo, em situações de falha do tratamento anterior e evolução da doença.

Os desafios relacionados com o tratamento serão abordados na segunda apresentação, pelo Dr. Márcio Cardoso, neurologista no CHUP/HSA, que partirá das opções terapêuticas mais clássicas (transplante hepático e tafamidis) para os dois fármacos disponibilizados mais recentemente. O balanço da experiência com o inotersen estará em destaque nesta palestra, já que, entre estudos e prática clínica, este inibidor dos oligonucleotídeos antisense já é utilizado há cerca de três anos em Portugal.

Dia

1 outubro

Hora

18h00
Registe-se para assistir
Adicionar ao calendário 10/01/2021 18:00 10/01/2021 19:00 Europe/Lisbon A amiloidose hereditária

Em cerca de uma hora, os principais desafios da abordagem da amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) serão sintetizados neste webinar, que conta com a moderação da Prof.ª Teresa Coelho, presidente da Sociedade Portuguesa de Estudos de Doenças Neuromusculares e responsável pela Unidade Corino de Andrade do Centro Hospitalar Universitário do Porto/Hospital de Santo António (CHUP/HSA).

A primeira apresentação será conduzida pela Dr.ª Catarina Campos, neurologista no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte/Hospital de Santa Maria, que falará sobre os desafios atuais e futuros ao nível do diagnóstico e do seguimento dos doentes com amiloidose ATTRv. Neste âmbito, representam particulares desafios os casos de início tardio (por norma mais difíceis de identificar) e o necessário acompanhamento multidisciplinar dos doentes em tratamento, para garantir a sua segurança e a mudança de terapêutica no timing certo, em situações de falha do tratamento anterior e evolução da doença.

Os desafios relacionados com o tratamento serão abordados na segunda apresentação, pelo Dr. Márcio Cardoso, neurologista no CHUP/HSA, que partirá das opções terapêuticas mais clássicas (transplante hepático e tafamidis) para os dois fármacos disponibilizados mais recentemente. O balanço da experiência com o inotersen estará em destaque nesta palestra, já que, entre estudos e prática clínica, este inibidor dos oligonucleotídeos antisense já é utilizado há cerca de três anos em Portugal.

https://webconferences.esferadasideias.pt/ean2021-neuromuscular
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Em cerca de uma hora, os principais desafios da abordagem da amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) serão sintetizados neste webinar, que conta com a moderação da Prof.ª Teresa Coelho, presidente da Sociedade Portuguesa de Estudos de Doenças Neuromusculares e responsável pela Unidade Corino de Andrade do Centro Hospitalar Universitário do Porto/Hospital de Santo António (CHUP/HSA).

A primeira apresentação será conduzida pela Dr.ª Catarina Campos, neurologista no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte/Hospital de Santa Maria, que falará sobre os desafios atuais e futuros ao nível do diagnóstico e do seguimento dos doentes com amiloidose ATTRv. Neste âmbito, representam particulares desafios os casos de início tardio (por norma mais difíceis de identificar) e o necessário acompanhamento multidisciplinar dos doentes em tratamento, para garantir a sua segurança e a mudança de terapêutica no timing certo, em situações de falha do tratamento anterior e evolução da doença.

Os desafios relacionados com o tratamento serão abordados na segunda apresentação, pelo Dr. Márcio Cardoso, neurologista no CHUP/HSA, que partirá das opções terapêuticas mais clássicas (transplante hepático e tafamidis) para os dois fármacos disponibilizados mais recentemente. O balanço da experiência com o inotersen estará em destaque nesta palestra, já que, entre estudos e prática clínica, este inibidor dos oligonucleotídeos antisense já é utilizado há cerca de três anos em Portugal.

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Resumos

  • Desafios da amiloidose ATTRv
    01
    Out 2021
    18H00
Prof.ª Teresa Coelho

Velhos e novos desafios da amiloidose ATTRv

Em Portugal, o tratamento e o seguimento dos doentes com amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) realizam-se em dois centros de referência, no Centro Hospitalar Universitário do Porto/Hospital de Santo António (CHUP/HSA) e no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte/Hospital de Santa Maria. Mas tal não significa que os neurologistas de outros hospitais não tenham interesse pela doença e responsabilidade na sua abordagem, como explica a Prof.ª Teresa Coelho. “A amiloidose ATTRv é muito importante em Portugal, dada a sua prevalência – em algumas zonas, nem é verdadeiramente uma doença rara –, pelo que os neurologistas de todo o país estão na primeira linha do diagnóstico, além de, com frequência, atenderem doentes com complicações ou problemas agudos”, sublinha a moderadora do webinar.

Teresa Coelho espera que esta sessão contribua para apresentar o trabalho e a experiência dos dois centros de referência, mas também para ajudar a assistência a identificar a amiloidose ATTRv o mais cedo possível. O diagnóstico precoce tornou-se ainda mais importante nos últimos anos, com o aparecimento de terapêuticas modificadoras da doença, que são mais eficazes nas fases iniciais. “Se não for tratada, a amiloidose ATTRv é uma doença grave, crónica, progressiva e fatal, sendo que o tratamento é mais eficaz e bem-sucedido se for iniciado cedo. Por isso, é muito importante que nos foquemos no diagnóstico precoce”, afirma a coordenadora da Unidade Corino de Andrade do CHUP/HSA.

A neurologista alerta, sobretudo, para os casos de início mais tardio e sem história familiar, cuja doença hereditária passou de forma silenciosa por várias gerações. “Com maior envolvimento cardíaco e menos disautonomia, esta apresentação da amiloidose ATTRv confunde-se facilmente com outras neuropatias, sobretudo na população mais idosa e com comorbilidades.”

Entre os conteúdos do webinar, Teresa Coelho destaca também a definição das indicações dos quatro tratamentos disponíveis (transplante hepático, tafamidis, inotersen e patisiran). A seu ver, “os bons resultados obtidos com estas terapêuticas também levantam novos desafios”, sobre os quais importa disponibilizar mais informação, como as complicações renais, cardíacas, neurológicas e oftalmológicas relacionadas com o aumento muito significativo da sobrevida dos doentes com amiloidose ATTRv.

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Dr.ª Catarina Campos

Desafios no diagnóstico e no seguimento dos doentes

A Dr.ª Catarina Campos alerta que ainda é frequente a chegada aos centros de referência nacionais de doentes com amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) em estado avançado, portanto, com atraso no diagnóstico. Tal justifica-se pelo facto de a amiloidose ATTRv não ser uma hipótese colocada pelos médicos, mesmo os neurologistas, durante muito tempo, realidade que urge alterar, até porque “estão hoje disponíveis terapêuticas que são mais eficazes quando utilizadas precocemente”.

Segundo a oradora do webinar, “em geral, os neurologistas portugueses estão bastante alerta para a doença que se manifesta de um modo mais clássico, tal como foi descrita pelo Prof. Corino de Andrade: um doente jovem, com neuropatia com envolvimento de pequenas fibras, alterações sensitivas que começam nos pés e vão progredindo de forma ascendente, disautonomia, alterações gastrointestinais, perda de peso não explicada e história familiar positiva”.

No entanto, o mesmo não se passa com os doentes mais velhos (acima dos 50 anos), sem história familiar positiva, que podem apresentar um tipo diferente de neuropatia de grandes fibras, com desequilíbrio, falta de força e envolvimento cardíaco. “Como não têm história familiar positiva, são mais velhos e, frequentemente, têm comorbilidades, é comum pensar-se primeiro noutras doenças como a origem desses sintomas”, reconhece a neurologista no Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte/Hospital de Santa Maria.

O caráter multissistémico da amiloidose ATTRv também dificulta o seu diagnóstico. “Esta doença pode ter uma apresentação neurológica, mas também cardíaca, renal e ocular. Por isso, os doentes podem não ser logo observados por um neurologista, mas antes por outros especialistas, o que atrasa o diagnóstico”, explica Catarina Campos.

Quanto ao seguimento dos doentes, a neurologista sublinha que “deve ser sempre multidisciplinar”. Além da Neurologia, a Cardiologia, a Nefrologia, a Urologia e a Oftalmologia são as especialidades mais relevantes no seguimento destes doentes, dado o impacto sistémico da amiloidose ATTRv. “É importante que os doentes sejam devidamente acompanhados para podermos avaliar a progressão da doença e a resposta ao tratamento”, refere Catarina Campos.

Para os doentes sem indicação para transplante hepático e com progressão da doença mesmo sob tratamento com tafamidis, existem hoje mais duas opções (o inotersen e o patisiran), fármacos que “vieram revolucionar o tratamento da amiloidose ATTRv, além de serem as primeiras terapêuticas disponíveis para o estádio II da doença, ou seja, para doentes com necessidade de apoio à marcha”.

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Dr. Márcio Cardoso

Desafios e avanços no tratamento da amiloidose ATTRv

Uma revisão sintética, mas abrangente, sobre as opções terapêuticas para a amiloidose hereditária por transtirretina (ATTRv) é o que se pode esperar da intervenção do Dr. Márcio Cardoso neste webinar. “Começarei por abordar os tratamentos mais clássicos – o transplante hepático e o tafamidis –, seguindo depois até às duas terapêuticas mais recentemente aprovadas – o inotersen e o patisiran. A resposta que os doentes obtêm com estes fármacos, a forma como estamos a avaliar essa resposta e os efeitos laterais, que requerem uma monitorização rigorosa, são alguns dos tópicos que vou desenvolver”, avança o neurologista no Centro Hospitalar Universitário do Porto/Hospital de Santo António.

Márcio Cardoso vai também comentar a experiência com o inotersen no seu centro, onde este fármaco tem sido usado em doentes refratários ao tafamidis. “Anteriormente, quando o tafamidis não surtia efeito, a única alternativa era o transplante hepático, uma opção que não agradava à maioria dos doentes devido aos riscos associados ao procedimento cirúrgico. Agora, dispomos de outras opções”, sublinha.

O neurologista lembra ainda que, entre o ensaio clínico que levou à aprovação do inotersen e a sua extensão, esta terapêutica já é utilizada há cerca de três anos, com bons resultados. “Nas escalas de avaliação, os doentes tratados com o inotersen registaram uma melhoria robusta, em comparação com o grupo placebo. Estes resultados são muito positivos, ainda mais do que os do ensaio clínico do tafamidis. Falta-nos agora perceber se haverá ou não agravamento da amiloidose ATTRv passados vários anos de tratamento com inotersen”, conclui Márcio Cardoso.

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Moderadora e oradores

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